"Il est utopique de penser que lorsqu'un besoin non rencontré est défini ou répertorié, sa solution suivra automatiquement et dans un délai raisonnable", assène jeudi le secteur biopharmaceutique en réaction à la mise en place d'un cadre identifiant les besoins non rencontrés en termes de santé. La moitié des nouveaux traitements pour les maladies rares ne parviennent en outre pas jusqu'aux patients, déplore Pharma.be, qui regroupe 130 entreprises biopharmaceutiques actives en Belgique.

Le Centre fédéral d'expertise de soins de santé (KCE), Sciensano et plusieurs autres institutions fédérales ont élaboré "NEED", un cadre identifiant les besoins non rencontrés en termes de santé sur lesquels coordonner la recherche.

Le développement de médicaments innovants nécessite des investissements soutenus sur le long terme, avec des résultats incertains en cas de succès, répond Pharma.be. De plus en plus de traitements ciblent spécifiquement certaines caractéristiques des patients, parfois individualisées, ajoute l'organisation coupole. 

Actuellement, 30% de tous les médicaments en cours de recherche sont axés sur les maladies (ultra)rares, illustre-t-elle.

Les solutions ne viennent toutefois pas d'elles-mêmes, souligne le secteur. "Il est utopique de penser que lorsqu'un besoin non rencontré est défini ou répertorié, sa solution suivra automatiquement et dans un délai raisonnable", assène-t-il, prenant l'exemple des 42,5 milliards de dollars d'investissements privés injectés en 25 ans dans la recherche contre la maladie d'Alzheimer.

Les universités, les instituts de recherche et les entreprises pharmaceutiques s'efforcent au quotidien d'améliorer les traitements existants et de trouver des solutions efficaces pour les maladies, en se basant sur les besoins médicaux non rencontrés, rappelle Pharma.be.

"Parallèlement, nous devons noter qu'il existe encore de nombreuses maladies rares en attente d'un (meilleur) traitement ou d'une cure", reconnait l'organisation. "Il existe également des maladies pour lesquelles il existe des traitements, mais qui ne permettent pas de guérir ou de rétablir totalement la qualité de vie. La recherche de solutions est souvent entravée par un manque fondamental de capacité scientifique et de compréhension de la biologie sous-jacente de ces maladies (rares)", situe-t-elle, estimant que trop peu d'attention est accordée à cet aspect.

En outre, la moitié des nouveaux traitements pour les maladies rares ne parviennent pas jusqu'aux patients. Seuls 24 (39%) des 61 médicaments orphelins enregistrés par l'Agence européenne des médicaments (EMA) entre 2018 et 2021 étaient remboursés en Belgique au début janvier 2023. Et seuls 53% des 19 dossiers de médicaments orphelins analysés par le Comité de Remboursement l'an dernier ont abouti à une approbation de remboursement par le gouvernement belge. "Ces médicaments destinés à des conditions (ultra)rares ont donc été développés mais les patients n'y ont pas (encore) accès", regrette Pharma.be.

Rechercher des innovations liées à des besoins médicaux est la mission essentielle et l'objectif principal du secteur, poursuit la coupole des entreprises biopharmaceutiques. Mais les autorités doivent encourager cette innovation, demande-t-elle, plaidant pour une approche "dynamique", et non statique, face à des besoins qui évoluent.

À ses yeux, le gouvernement se doit "de jouer un rôle actif en encourageant l'innovation et en renforçant un système qui a clairement démontré, au cours des dernières décennies, que d'énormes progrès ont été réalisés dans le domaine des soins de santé". Pour ce faire, les autorités doivent stimuler l'innovation par la recherche et le développement afin de répondre aux besoins médicaux de manière rapide et efficace, préconise Pharma.be.

"En moyenne, seule une molécule sur 10.000 au début de la recherche aboutit à un succès. Il convient donc de prévoir des incitations supplémentaires pour poursuivre les efforts de recherche sur ces besoins non rencontrés afin d'augmenter les chances d'obtenir des traitements efficaces pour les patients", appuie l'organisation coupole. 

De meilleures incitations seraient une protection des droits de propriété intellectuelle et la valorisation de la valeur ajoutée des nouveaux médicaments dans le cadre de la procédure de remboursement. Ce sont des "outils nécessaires pour continuer à supporter les énormes risques financiers associés à la recherche, également à l'avenir", souligne le secteur.

Il s'agit également de renforcer la voix des patients, qui doivent être plus activement impliqués dans les procédures d'accès au marché. Le gouvernement doit également collaborer avec l'industrie en encourageant davantage les partenariats entre celle-ci et la science. Enfin, le secteur demande de "développer un agenda politique ambitieux en matière de données de santé et de numérisation qui permette aux chercheurs, y compris dans les entreprises, de travailler de manière plus ciblée et de mesurer la valeur ajoutée".

La Belgique ne peut à elle seule améliorer le système, conclut Pharma.be, pour qui il est préférable d'améliorer les systèmes de santé dans un cadre international/européen.

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