L'Agence européenne des médicaments (EMA) et le Réseau européen des agences des médicaments ont mis en place un centre de coordination destiné à fournir des données fiables en temps réél sur l'utilisation, la sécurité et l'efficacité des médicaments à usage humain. Cette initiative, appelée le Réseau d'analyse de données et d'interrogation en temps réel (DARWIN EU®), vise à améliorer la prise de décision basée sur des données concrètes. Il prévoit d'ajouter dix nouveaux fournisseurs de données en 2024.
Actuellement, le réseau fonctionne avec 20 institutions publiques ou privées provenant de 13 pays européens.En Belgique c'est la société privée IQVIA qui fourni des données issues des pratiques de médecine générale sur 4,709,900 patients. Les fournisseurs de données génèrent des données de vie réelle (real-world data ou RWD) à partir de sources telles que les hôpitaux, les soins primaires, les assurances santé, les registres et les biobanques pour soutenir les activités réglementaires des comités scientifiques de l'EMA et des régulateurs nationaux dans l'UE.
Les fournisseurs de données permettent d'accéder aux informations de près de 130 millions de patients à travers l'Europe, ce qui augmente considérablement la capacité de DARWIN EU à fournir des preuves valides et fiables basées sur les études RWD. Une caractéristique clé de la conception de DARWIN EU est que les données sont converties en un modèle de données commun. De plus, les données restent locales et sont analysées localement par les fournisseurs de données. Cette combinaison de caractéristiques permet une protection des données personnelles dès la conception et la réalisation rapide de grandes études multi-bases de données.
Le réseau a maintenant terminé son installation deux ans après la création du Centre de Coordination en février 2022. Depuis lors, 14 études RWD ont été achevées et onze sont en cours. Elles couvrent l'utilisation des médicaments, l'efficacité des vaccins, l'épidémiologie des maladies et la caractérisation des patients, et aident les régulateurs de l'UE à mieux comprendre les maladies, les populations et l'utilisation et la performance des médicaments.
Les données de vie réelle (real-world data ou RWD) complètent les informations des essais cliniques et d'autres preuves dans la prise de décision réglementaire et peuvent être pertinentes pour une large gamme de sujets et de domaines thérapeutiques. À titre d'exemple, deux études récemment achevées se concentrent sur :
- L'étude des schémas de traitement pour les médicaments utilisés chez les adultes et les enfants atteints de lupus érythémateux systémique (LES). L'étude a examiné les patients diagnostiqués avec le LES entre 2013 et 2022. Elle a informé le Comité pédiatrique (PDCO) de l'EMA en fournissant des informations sur la population pédiatrique atteinte de LES potentiellement disponible pour les essais cliniques et sur les similitudes entre les adultes et les enfants ;
- La compréhension des caractéristiques des patients, des schémas de traitement et des chances de survie dans le myélome multiple, en se concentrant sur plus de 30 000 patients diagnostiqués entre 2012 et 2022 à travers l'Europe. L'étude est le premier de deux cas d'utilisation pilotant l'utilisation de RWD générées via DARWIN EU pour la prise de décision par les organismes d'évaluation des technologies de la santé (HTA) et les organismes payeurs.
Les résultats des études achevées ont été partagés avec les comités de l'EMA concernés et d'autres parties prenantes pour soutenir leur travail. Une fois finalisés, les protocoles et résultats de toutes les études DARWIN EU sont disponibles publiquement dans le nouveau Catalogue HMA-EMA des études RWD.
La production d'études sera encore augmentée avec l'intégration de nouveaux partenaires de données en 2024, et dix autres en 2025. L'objectif est de réaliser plus de 70 études RWD cette année, et plus de 140 études par an à partir de 2025 pour renforcer la prise de décision basée sur les données concernant les médicaments dans l'UE.
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