Des chercheurs louvanistes ont dressé le tableau d’une série de faits et de chiffres concernant les médicaments orphelins. Conclusion? Près de la moitié des spécialités en cours de développement offrent de nouveaux espoirs aux patients pour qui il n’existe actuellement aucun traitement médicamenteux.

Au cours des prochaines années, la liste des médicaments orphelins devrait s’enrichir de quelque 100 nouveaux produits pour passer d’une centaine à environ 200. L’Europe accorde en effet un certain nombre d’avantages à ceux qui consacrent du temps et de l’argent à développer ce type de traitements. Les chercheurs peuvent ainsi bénéficier d’une aide et d’une réduction pour le suivi scientifique et administratif de leur dossier. Une fois le traitement approuvé, l’exclusivité commerciale leur est ensuite garantie pendant dix ans et ils paient aussi moins de taxes sur les revenus des ventes. L’objectif de ces mesures de soutien européennes est de stimuler la recherche afin que davantage de traitements puissent finalement être commercialisés.

EMA

Et, bonne nouvelle, l’initiative semble porter ses fruits. Des chercheurs de l’UZ Leuven et de la KU Leuven ont dressé pour la première fois un panorama des médicaments orphelins actuellement en développement. Ils se sont basés pour cela sur les rapports de suivi annuels introduits auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA), qui décide si un produit peut bénéficier du statut de médicament orphelin et se charge du suivi des dossiers individuels. Dans leur état des lieux, les chercheurs se sont intéressés à un certain nombre d’éléments:

• quels sont les médicaments en développement,

• ​à quel stade se trouvent les recherches,

• de quels domaines de la médecine relèvent-elles,

• qui développe le produit,

• le médicament concerne-t-il une maladie pour laquelle il existe déjà un traitement?

Doublement

Publiée dans la prestigieuse revue Nature, l’étude démontre que le développement de nouveaux médicaments orphelins débouche bel et bien sur des résultats pertinents. On prévoit qu’environ 100 des 605 dossiers en cours à l’EMA qui concernent ce type de produits vont déboucher sur une commercialisation dans un avenir proche, ce qui représenterait un doublement du nombre de médicaments orphelins. De ces 605 spécialités, environ 200 se trouvent actuellement aux phases 2 ou 3 des essais cliniques, ce qui signifie que la probabilité est grande de les voir arriver sur le marché dans les années à venir.

S’il est question, dans 35% des cas, de médicaments contre des cancers peu fréquents, c’est surtout contre les maladies neurologiques et hématologiques rares que de nouveaux traitements adaptés devraient bientôt être disponibles.

Il est particulièrement remarquable à cet égard que près de la moitié des nouveaux produits visent des maladies rares contre lesquelles il n’existait jusqu’ici aucun médicament. Un peu moins de 50% sont développés par des PME.

Croissance économique

«Bien des produits sont en passe d’arriver sur le marché et représentent un nouvel espoir pour les malades qui ne disposaient jusqu’ici d’aucun traitement médicamenteux», explique le Pr David Cassiman (photo), coauteur de l’étude et spécialiste ès maladies métaboliques rares à l’UZ Leuven. «En outre, leur développement est loin d’être l’apanage exclusif des grandes firmes pharmaceutiques: pas moins de la moitié sont aux mains de petites PME, ce qui témoigne d’un vent de renouveau et d’un potentiel de croissance économique. Nous voyons aussi qu’un certain nombre de ces nouveaux traitements sont vraiment novateurs, comme les thérapies géniques et cellulaires.»

Le développement et le remboursement des médicaments orphelins sont souvent perçus comme une affaire de gros sous, mais cette étude démontre que la production attendue est en réalité plutôt modeste. «Il y a actuellement environ 100 produits de ce type sur le marché, auxquels viendront s’ajouter ces prochaines années une centaine d’autres. On ne peut pas vraiment parler d’un tsunami», poursuit David Cassiman. «Il est vrai que ces traitements sont souvent chers, mais ils ne représentent actuellement pour la collectivité que 4 à 5% des dépenses totales en médicaments – qui ne sont à leur tour qu’une petite fraction du budget de la santé. Tout en restant prudents, nous avons donc toutes les raisons d’être optimistes.»

«Dans le débat autour des soins de santé, on a parfois l’impression que les médicaments orphelins onéreux risquent de couler tout notre système de soins. On a vu circuler des scénarios alarmistes évoquant des milliers de produits en cours de développement, alors que personne ne connaissait les chiffres exacts. Au travers de cette étude, nous voulons nous efforcer de ramener le débat à plus de réalisme. De nombreuses personnes souffrent encore et toujours de maladies rares et incurables. La société peut franchement continuer à faire un effort pour soutenir le développement de nouveaux traitements, car le plan actuel semble bien fonctionner.»

On entend par maladie rare une pathologie qui touche moins d’une personne sur 2.000, mais les médicaments orphelins concernent souvent des troubles encore bien moins courants.